[인사이트코리아=노철중 기자] 종근당(대표 김영주)은 지난 14일부터 17일까지 미국 마이애미에서 열린 국제 말초신경학회(PNS·Peripheral Nerve Society) 연례 학술대회에서 샤르코-마리-투스 치료 신약 ‘CKD-510’의 유럽 임상 1상 및 비임상 연구 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 저해하는 비하이드록삼산(Non-hydroxamic acid) 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로, 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth) 치료제로 개발 중인 약물이다.

이번 발표는 유럽에서 진행한 CKD-510의 임상 1상에 대한 내용으로 비하이드록삼산 플랫폼 기술을 적용한 HDAC6 저해제로는 최초로 공개되는 임상 결과다.

발표에 따르면 CKD-510은 건강한 성인 87명을 대상으로 진행된 임상 1상에서 약물 안전성과 내약성이 입증됐다. 약물이 체내에서 일정 기간 어느 정도로 흡수되고 배출되는지를 알 수 있는 체내 동태 프로파일과 용량 증량에 따른 HDAC6 활성 저해에서도 유의미한 결과가 확인돼 1일 1회 경구 복용 치료제 개발 가능성을 높였다.

샤르코-마리-투스병은 유전성 말초신경병증으로 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환이다. 손과 발 근육 위축과 모양 변형, 운동기능과 감각기능 상실로 보행이나 일상생활이 어려워지는 질환으로 현재까지 세계적으로 허가된 치료 약물이 없다. 이러한 상황에서 CKD-510은 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 샤르코-마리-투스 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.