[인사이트코리아=노철중 기자] 미국 식품의약국(FDA)은 지난 7일(현지시각) 미국 제약사 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 ‘애드유헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)’을 승인했다. ·

효능에 대한 논란이 있긴 하지만 기존 치료제와는 달리 알츠하이머의 근본적인 원인 제거를 목표로 개발됐다는 점에서 의미가 있다는 평가다. 지금까지 개발된 치료제는 증상 완화 기능을 할 뿐 정확한 의미의 치료제는 아니라는 게 전문가들의 설명이다.

애드유헬름 개발 이전까지 미국 FDA의 허가를 받았던 알츠하이머 신약은 5종이다. 그 중 현재 시판되고 있는 것은 에자이의 ‘아리셉트(도네페질)’, 노바티스의 ‘엑셀론(리바스티그민)’, 얀센의 ‘라자딘(갈란타민)’, 머츠의 ‘나멘다(메만틴)’ 등 총 4종이다.

애드유헬름은 뇌에서 알츠하이머 원인 물질인 ‘베타-아밀로이드’를 제거하는 것으로 알려졌다. 일반적으로 알츠하이머 치료제 개발은 성공하기 매우 어려운 ‘난공불락’으로 여겨진다. 일라이릴리는 지난 30년간 30억 달러(약 3조원)를 투자했지만 아직 성공하지 못하고 있다. 화이자도 2018년 개발을 포기하고 대규모 감원을 했다. 알츠하이머 치료제의 임상 실패율은 99.6%라는 통계가 있을 정도다.

그렇다면 국내 개발 현황은 어떨까. 9일 제약·바이오업계에 따르면 기존에 개발된 치매 치료 성분인 ‘도네페질’을 활용한 패치형 치료제 개발이 한창 진행 중이다.

아이큐어는 지난 3월 공동 개발하는 셀트리온과 함께 식품의약품안전처에 치매 치료용 도네페질 패치제 ‘도네리온패치’의 품목허가를 신청했다. 셀트리온은 2017년 6월 아이큐어가 개발하고 있는 비임상 및 임상 1상을 마친 도네페질 해치제에 대해 국내 공동 판권 계약을 체결했다. 미국 FDA에 임상 1상 신청도 완료한 상태다.

동아에스티는 주 2회 붙이는 아이큐어 치료제보다 한발 더 나가 주1회 패치형 치매치료제 ‘DA-5207’를 개발 중이다. 현재 국내 임상 1상을 완료하고 생물학적동등성시험(Pilot BE) 결과 분석을 하고 있다.

알츠하이머 치료제 임상 실패율 99.6%

치매 치료제 개발의 시급성을 인지한 정부도 도네페질 패치제 임상 간소화로 개발을 돕고 있다. 식약처는 도네페질 패치제 개발 가이드라인을 통해 임상 1상만으로 3상을 갈음할 수 있는 길을 열어놓았다.

해당 조건은 도네페질의 혈중 약동학 평가변수(AUC, Cmax 등)와 임상적 평가변수의 상관관계가 잘 입증돼 있고, 도네페질 경피흡수제와 경구제 간 반복 투여 시 항정 상태에서 생물학적동등성이 입증되는 경우다. 다만, 환자에게 장기간 부착 시 안전성 자료도 추가로 요구하고 있다.

동아에스티 관계자는 “이후 계획에 대해서는 내부적으로 논의 중이며, 장기 안전성 추가 임상에 대해서는 식약처와 협의할 예정”이라고 말했다.

업계 의견을 종합하면 해외뿐 아니라 치매 치료제 개발이 결코 쉽지 않다는 견해가 지배적이다. 애드유헬름도 추가 임상을 진행해야 할 정도로 불완전한 것으로 알려졌다. 국내 아이큐어의 식약처 허가는 장담할 수 없는 상황이고 결과 발표 시기도 올해 말로 예상된다.

제약업계 관계자는 “이번 애드유헬름은 30년 전 세운 가설을 이제야 입증한 경우다. 그런데 원인 물질이 ‘베타-아밀로이드’라는 가설도 흔들리고 있는 상황”이라며 “국내 제약사 중에도 패치형 이외에 치료제 개발에 나서고 있는 곳이 있지만 연구를 진행하는데 어려움을 겪고 있다”고 말했다.