[인사이트코리아=노철중 기자] 라정찬 네이처셀 회장이 지난 7일 주가조작 혐의 재판 1심에서 무죄를 선고받은 가운데 네이처셀이 진행 중인 줄기세포치료제 연구개발에 탄력이 붙을 전망이다.

네이처셀은 줄기세포 기반 신약 개발에 집중하고 있으며 대표적으로 퇴행성관절염 치료제 ‘조인트스템’과 알츠하이머 치료제 ‘알케이오스템’이 임상시험을 진행 중이다.

최근 전 세계적으로 줄기세포 치료제에 대한 연구개발이 활발하다. 한국생명공학정책연구센터에 따르면 시장규모는 최근 3년간 지속적으로 성장하고 있으며 2023년에는 33억8000만 달러에 이를 것으로 예상된다.

전 세계에서 시판되고 있는 줄기세포 치료제는 7종에 불과하다. 그중에서도 한국이 4개를 보유하고 있을 정도로 우리의 기술력이 높다는 평가를 받고 있다. 현재 국내에서 시판허가를 받은 제품은 파미셀의 심근경색 치료제 하티셀그램-AMI, 메디포스트의 관절염 치료제 카티스템, 안트로젠의 크론병 치료제 큐피스템, 코아스템의 루게릭병 치료제 뉴로나타-알주 등이다. 하지만 아직은 이들의 치료 효과가 충분한 수준에 도달하지 못하고 있는 게 현실이다.

시중에 나온 줄기세포 치료제는 개별 국가의 승인을 받은 것이지 단 1건도 미국 FDA의 판매 허가를 받은 케이스는 없다. 수많은 글로벌 제약사들이 연구·개발을 활발히 진행하고 있지만 엄격한 심사의 벽을 넘지 못하고 있는 셈이다. 줄기세포 연구는 ‘생명윤리’라는 복잡한 문제와도 관련돼 있기 때문에 더욱 엄격할 수밖에 없다는 목소리가 나온다.

사실 한국은 지난 2000년대 초반 일명 ‘황우석 사태’로 인해 당시 활발했던 줄기세포 연구가 크게 위축됐고 아직도 침체기에서 벗어나지 못하고 있다.

네이처셀 ‘조인트스템’ ‘알케이오스템’, 블록버스터 도전

국내 제약업계에서 연매출 100억원 이상을 올리는 제품을 ‘블록버스터’라고 부른다. 네이처셀은 현재 미국과 국내에서 조인트스템에 대한 임상시험을 진행하면서 블로버스터에 도전하고 있다. 지난해 초 진행한 임상 2상에서 치료 효과와 안전성을 확인했다. 미국 FDA로부터 “심각한 이상반응은 없었으나, 조인트스템군이 대조군 대비 이상 반응의 빈도가 높아 다음 임상단계에서 확인이 필요하다”는 의견을 받았다.

지난해 하반기에는 차상위 임상(2b/3a)을 위한 준비를 마쳤으며 올해 2~3월 중 FDA에 임상시험 승인 신청을 한다는 계획이다. 국내에서는 현재 총 12개 대학병원(임상시실시기관)에서 임상시험 대상자 모집을 통해 퇴행성관절염 환자 260명 대상 임상3상을 진행 중이다. 올해까지 환자 대상 추적관찰을 마무리하고 2021년에 분석을 완료하고 2022년 상반기 안에 식품의약품안전처에 품목허가(판매허가) 신청을 마친다는 계획이다.

조인트스템은 네이처셀이 주가조작 혐의를 받는 구실이 되기도 했다. 지난 2017년 라정찬 회장은 식약처에 조건부 허가를 신청했으나 반려됐다. 조건부 허가는 긴급하게 판매 허가가 필요한 약품의 임상 2상 결과만으로 시판을 허용해주는 제도인데 만약 신청이 받아들여진다면 네이처셀은 대박을 낼 것이라는 기대감이 높았다. 그러나 식약처는 미국 임상에서 임상 환자 수(13명)가 너무 적고 그나마 환자의 절반 이상에서 질병이 진행됐다고 판단해 신청을 받아들이지 않았다. 이러한 과정에서 네이처셀의 주가는 폭락했고 라정찬 회장과 일부 임원은 주주들의 기대감을 부풀리는 허위·과장 정보를 띄워 주가를 끌어올린 뒤 폭락 전 주식을 팔아 부당이득을 챙겼다는 혐의로 재판에 넘겨졌다.

첨단재생바이오법 시행으로 탄력 받는다

네이처셀의 또 다른 줄기세포 치료제인 알케이오스템도 올해 미국 차상위 임상시험(2b상)을 계획하고 있다. 치매 치료제로 개발 중인 알케이오스템은 이미 일본에서는 상용화 승인을 받았다. 다만 1개 병원에서만 치료제로 쓰인다는 한계가 있다. 미국 임상 결과가 긍정적으로 나온다면 상용화 병원 수가 확대될 것으로 기대를 모은다.

올해는 네이처셀뿐만 아니라 많은 국내 바이오 기업들이 글로벌 시장에 문을 두드릴 예정이다. 오는 8월에는 줄기세포 치료제 연구·개발 관련 규제 완화를 골자로 하는 첨단재생바이오법이 시행된다. 이에 따라 인체세포 등 관리업 신설, 장기추적조사 의무화 등 세포채취부터 사용단계까지 첨단바이오의약품 전 주기 안전관리 체계가 마련된다.

오태광 한국생명공학연구원 연구정책위원은 ‘줄기세포 기술발전의 최근 동향과 시장전망'에서 “국내 연구자들의 끊임없는 노력과 창업한 벤처 기업들의 용기있는 도전으로 한국 줄기세포 연구 역량은 높은 수준에 도달해 있다”며 “일본·중국·유럽에 비해 상대적으로 엄격한 규제는 완화시킬 필요가 있는 시점”이라고 강조했다.

라정찬 네이처셀 회장은 2001년 서울대 수의대 동기들과 함께 네이처셀의 전신인 알앤엘바이로를 설립한 연구자 출신 창업가다. 실패를 경험하기도 했지만 오랫동안 줄기세포 연구에 집중해 온 만큼 성과를 낼 때가 됐다는 전망도 나온다. 올해는 정부의 규제도 완화돼 국내 임상시험 승인 가능성이 높아졌다. 그동안의 오해와 편견을 불식시키기 위해서는 결과를 내는 방법밖에는 없다는 게 업계의 대체적인 시각이다.