[인사이트코리아=김민주 기자] 국내 제약바이오 기업들이 글로벌 안구건조증 치료제 개발에 힘을 쏟고 있다. 고령화와 전자기기 사용 등 다양한 요인으로 수요가 갈수록 커지는 데다 세계적으로 출시된 치료제도 적어 주도권 경쟁이 활발하다.

26일 업계에 따르면 국내에서 안구건조증 신약개발에 나선 곳은 한올바이오파마·HLB테라퓨틱스·휴온스 등이다.

시장조사기관 그랜드뷰 리서치에 따르면 글로벌 안구건조증 치료제 시장은 2027년 8조6000억원(69억8200만 달러) 규모까지 성장할 것으로 전망된다. 하지만 지금까지 FDA(미국 식품의약국)가 허가한 안구건조증 치료제는 레스타시스, 자이드라, 에이수비스, 티어바야 4개 제품만이 출시됐고, 국내에서 안구건조증 신약을 개발한 곳은 한 곳도 없다.

시장 규모가 커지는 만큼 국내 개발사들의 경쟁도 치열해지고 있지만 임상 실패를 거듭하는 어려움을 겪고 있다.

한올바이오파마·HLB테라퓨틱스·휴온스 등이 임상 단계에서 고전하고 있다.

한올바이오파마는 최근 대웅제약과 공동 개발 중인 안구건조증 후보물질 ‘HL036’(성분명 탄파너셉트)의 두 번째 미국 임상 3상(시험이름 VELOS-3)에서 유효성 입증을 위한 1차 평가지표를 충족하지 못했다.

미국 중증 안구건조증 환자 260명을 대상으로 각막 중앙부의 개선 효과 ‘CCSS’(객관적 징후)와 안구건조감 측정 ‘EDS’(주관적 증상)를 1차 평가지표로 해 신약의 효능을 알아봤지만 위약(가짜 약)과 통계적 유의성을 충족하지 못했다. 이 회사는 추가 임상을 예고했다. 이번 임상에서 그 결과가 잘 나온 셔머테스트를 다음 임상에서 지표로 활용한다는 계획이다.

HLB테라퓨틱스는 개발하고 있는 안구건조증 치료제 'RGN-259'에 대한 네 번째 임상 3상을 시도하며 지난해 FDA에 프로토콜 특별평가제도(SPA)를 신청했다.

이 회사는 2015년부터 2020년까지 진행한 3번의 미국 임상(ARISE 1~3)에서 1차 평가지표를 변경하며 연구를 이어갔지만 입증하지 못했다. HLB테라퓨틱스 관계자는 “네 번째 임상(ARISE-4)의 환자군은 이전 3번의 임상 결과를 종합해 당사 약이 효과를 보일 수 있는 환자군으로 조정했고 이에 따라 약간의 유효성 지표 변경도 있을 예정”이라고 말했다.

휴온스는 2020년 안구건조증 후보물질 ‘HU007’ 임상 3상을 마치고 품목허가를 신청했으나 고배를 마신 후 3상에 재도전하고 있다. 올해 휴온스는 안구건조증 환자 328명 모집을 시작해 2025년까지 국내 품목허가를 완료하겠다는 계획이다. 

다요인성 질환...임상성공 확률 낮아 

이처럼 연달아 임상에 실패할 정도로 안구건조증 신약개발이 어려운 이유는 FDA가 규정하는 유효성 지표의 모호성 때문이다. 일반적인 의약품의 임상 3상 성공 확률은 약 60%이지만, 안구건조증 치료제의 성공 확률은 20.0%에 불과한 것으로 알려져 있다. 새로운 치료제로 인정받기 위해서는 환자가 느끼는 주관적 증상(Symptom)과 의사가 판단하는 객관적 징후(Sign) 지표를 모두 만족해야 한다. 그러나 안구건조증은 안구 표면이 손상되거나 염증 등의 이유로 눈물막이 과도하게 부족하거나 증발돼 발생하는 다요인성 질환이다. 발병원인이 여러가지라 효능 평가를 위한 뚜렷한 지표 설정과 효능 입증을 어렵게 한다는 지적이다.

개발은 어렵지만 환자 수요와 시장성은 크다는 게 업계의 분석이다. 미국 인구의 약 14.5%가 안구건조증을 앓을 정도로 흔한 질병이나 아직 효과적인 치료제는 부족하다. 인공눈물(히알루론산 점안제)이 흔히 쓰이는 가운데 증상 완화 기능이 커 더 근본적인 치료제가 필요하다는 목소리가 높다.