[인사이트코리아=김민주 기자] 국내 제약바이오 기업들이 희귀의약품 개발에 힘쓰고 있다. 희귀질환 영역은 소수의 환자에게만 적용돼 시장이 제한적이지만, 성공하면 혁신신약으로 독점적인 입지 구축과 함께 높은 부가가치 창출을 할 수 있다.

예컨대 GC녹십자 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’는 지난해 700억원대 매출을 기록하며 전년대비 35% 성장률을 기록하며 시장에 안착했다. 이에 따라 시장성을 확인한 후발주자들이 앞다퉈 진출하고 있다는 분석이다. 여전히 미충족 수요가 존재하지만 만성질환 대비 상대적으로 경쟁이 심하지 않아 블루오션으로 평가받는다.

6일 업계에 따르면 종근당·한미약품·대웅제약 등 대형 제약사들이 희귀의약품 신약을 개발 중이다.

대웅제약은 특발성폐섬유증 후보물질인 ‘베르시포로신’을 개발하고 있다. 베르시포로신은 대웅제약이 자체 개발 중인 세계 최초 PRS 저해 항섬유화제 신약이다.

미국 식품의약국(FDA)은 2019년 베르시포로신을 희귀의약품으로 지정했다. 대웅제약은 미국, 한국에서 다국가 임상 2상을 진행할 계획이다. 내년까지 시험 대상자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것을 목표하고 있다.

종근당은 샤르코마리투스(CMT) 치료제 후보물질 ‘CKD-510’의 유럽 임상 2상을 준비 중이다. 샤르코마리투스는 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환으로 운동기능과 감각기능 상실로 일상생활이 어려운데 세계적으로 품목허가를 받은 치료제는 없다. 종근당은 2020년 3월 미국 FDA로부터 CKD-510의 희귀의약품 지정을 획득했다. 지난해 성인 87명을 대상으로 한 임상 1상에서 안전성과 내약성을 입증했다. 현재 하루 한 번 먹는 약으로 개발하기 위해 유럽 임상 2상을 준비하고 있다.

한미약품이 개발 중인 랩스 트리플 아고니스트(에포시페그트루타이드)는 글루카곤 수용체, GIP 수용체 및 GLP-1 수용체를 모두 활성화하는 삼중작용 바이오 혁신신약이다. 비알코올성 지방간염(NASH) 환자의 지방간과 간 염증, 간 섬유화 등 복합증상을 효과적으로 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

FDA는 2020년 에포시페그트루타이드를 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했다. 현재 한미약품은 생검으로 확인된 NASH 및 간 섬유화 환자를 대상으로 미국과 한국에서 후기 임상 2상을 진행하고 있다.

바이어 벤처사 메드팩토가 개발 중인 면역항암제 ‘백토서팁’은 2021년 FDA 희귀 의약품 지정을 받았다. 프레스티지바이오파마는 최근 췌장암 항체신약 ‘PBP1510'이 FDA 패스트트랙 대상 품목으로 지정됐다고 밝혔다. 희귀난치성질환 치료제 연구개발 기업인 티움바이오도 혈우병 우회인자 치료제로 ‘TU7710’을 개발 중이다. 최근 식약처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 지난해 일동제약그룹의 신약 개발 연구기업 아이디언스의 베나다파립(위암), 지아이이노베이션 GI-101(메르켈세포암), 엠투엔 PCLX-011(급성골수성백혈병) 등이 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

희귀의약품 시장, 블루오션으로 급부상

제약바이오 기업들이 희귀의약품 개발에 나서는 이유는 희귀의약품 시장의 특수성 때문이다. 이 시장은 신약 약물 개발 시 후발주자의 시장진입이 어렵고, 제약바이오 기업에 시장독점권(Market exclusivity), 개발비 직접 지원, 개발비에 대한 세액공제, 허가심사 수수료 감면, 신속 심사 프로그램을 통한 개발시간 단축 등 국가별 희귀의약품 개발에 대한 지원책이 많아 빠른 상용화가 가능하다는 장점이 있다.

또 희귀질환 전문 학술지 ‘오파넷 저널 오브 레어 디지스’에 따르면 여타 치료제 임상시험과 비교해 희귀의약품은 30% 이상의 임상비용을 절감할 수 있어 경제적인 약물 개발이 가능하다. 미국바이오협회에 따르면 희귀의약품의 임상 1상부터 허가승인까지 개발 성공률은 17%로, 비희귀의약품의 성공률인 5.9% 대비 3배가량 높다. 이와 함께 적절한 자금을 통한 글로벌 계약이 가능하기 때문에 국내 기업의 해외 시장 진출이 적합한 분야로 분석된다.

녹십자의 성과...글로벌 시장 공략 박차

국내 제약 업계에서 일찍부터 이 분야에 발을 들여 결실을 보는 곳은 GC녹십자다. 2012년 이 회사는 세계에서 두 번째로 희귀질환인 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다.

최근엔 중국(IV제형)과 일본(ICV제형)에서 품목허가 승인을 받으며 시장을 확장해 나가고 있다. 글로벌 희귀의약품 성공 경험을 바탕으로 새로운 희귀질환 파이프라인도 강화하고 있다.

2019년 허은철 GC녹십자 대표이사는 백신, 혈액제제와 함께 희귀의약품을 R&D 3대 과제로 설정했다. 그는 희귀질환 영역이 약물 개발 속도 및 시장 성장성 등 여러 부문에서 매력도가 높은 시장이라는 점을 강조하며 “다양한 희귀질환으로 고통받는 환자들의 치료환경 개선을 위한 노력을 글로벌로 확장해 나갈 것”이라고 밝혔다.

GC녹십자는 2021년에만 미국, 일본의 산·학과 총 3건의 희귀질환 관련 계약을 진행했다. 지난 3월 2일 이 회사는 국내 식품의약품안전처로부터 알라질 증후군(ALGS)을 적응증으로 ‘리브말리'(성분명:마라릭시뱃)의 품목허가를 획득했다. '마라릭시뱃'은 미국 미럼 파마슈티컬스의 소아 희귀간질환 신약으로, GC녹십자가 국내 개발 및 상용화 독점 라이선스 계약을 체결한 물질이다. 지난해 9월 미국 FDA로부터 ALGS에 대한 품목허가를 획득했다.

미국 스페라젠과는 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD)에 대한 신약 치료제 개발을 추진하고 있다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 인한 희귀질환이다.

GC녹십자는 올해 2월 미국 카탈리스트 바이오사이언스와 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인 도입 계약을 체결했다. 회사 측은 미국에서 이미 임상 개발 단계에 있는 파이프라인 인수를 통해 신약 출시를 목표로 해당 임상을 지속, 미국과 주요 선진국 등 글로벌 시장 진출 발판을 마련할 계획이라고 설명했다.

글로벌 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면, 전 세계 희귀의약품 시장은 2021년 1600억 달러(약 209조 원)에서 2026년 2800억 달러(약 367조 원)로 연 평균 12% 성장할 것으로 전망된다. 한국혁신의약품컨소시엄(KIMCo)이 발간한 '희귀의약품 시장 현황 및 전망'에 따르면 오는 2026년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예측된다.